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Die erbliche Blutkrankheit Betathalassämie könnte in Zukunft therapierbar sein. Forscher haben eine Gentherapie entwickelt, die bei einem Patienten wirkte, der besonders schwer erkrankt war. Um mögliche bösartige Nebenwirkungen zu untersuchen, werden aber mehr Ergebnisse benötigt.
Betathalassämie lässt sich mit einer Gentherapie behandeln© Colourbox
Forscher haben einen Patienten, der an der Blutkrankheit Betathalassämie erkrankt war, erfolgreich beahndelt. Ein Gendefekt ist dafür verantwortlich, dass der Körper bei dieser Erkrankung nicht genügend roten Blutfarbstoff Hämoglobin bildet. Dadurch kommt es zu einer Blutarmut. Bei schweren Formen müssen Patienten lebenslang regelmäßige Bluttransfusionen erhalten. Dies kann nur verhindert werden, wenn ein geeigneter Knochenmarkspender zur Verfügung steht.
Betathalassämie kann unterschiedlich stark ausgeprägt sein. Die Blutkrankheit tritt häufig im Mittelmeerraum, in Teilen Afrikas, dem mittleren Osten, Indien, Südostasien und auf den Pazifischen Inseln auf. Neben Blutarmut zählen eine vergrößerte Milz und Leber zu den Symptomen. Durch die Transfusionen, die die Patienten benötigen, entsteht ein Eisenüberschuss im Blut, der die Organe schädigen kann.
Ein internationales Forscherteam um Philippe Leboulch von der Harvard-Universität in Boston berichtet im britischen Wissenschaftsjournal "Nature", wie sie einen achtzehnjährigen Patienten erfolgreich mit einer Gentherapie behandelt haben. Den Angaben zufolge leidet er an einer Form von Betathalassämie, die vor allem in Südostasien vorkommt. Er erhielt schon mit drei Jahren Bluttransfusionen und mit sechs Jahren wurde ihm die Milz entfernt. Im Juni 2007 hatte der Patient gentherapeutisch veränderte, körpereigene Zellen eingesetzt bekommen. Für die Genmanipulation hatten die Forscher Lentiviren verwendet, die als Genfähren in die Zelle dienten. Der Mann habe seit 2008 keine Bluttransfusion erhalten müssen, berichtet Leboulch.
Die Therapie hat möglicherweise Nebenwirkungen, die noch genauer zu untersuchen seien. Durch die Genfähren wurde anscheinend die Aktivität des Genes HMGA2 verändert, das das Verhalten von Blutstammzellen kontrolliert. Bisher habe dies zu einer milden, gutartigen Ausbreitung dieser Zellen geführt. Es könnte sich aber auch um eine Vorstufe von Blutkrebs handeln. Um endgültige Aussagen über den Therapieerfolg machen zu können, benötigen die Forscher weitere Ergebnisse von anderen Patienten.
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