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Das Mädchen, das sich langsam selbst vergisst

Hannah ist neun Jahre alt und ein fröhliches Mädchen. Doch alle Dinge, die sie schon gelernt hat, gehen nach kurzer Zeit wieder verloren. Der Prozess schreitet voran. Bald schon wird Hannah wohl alles um sich vergessen haben, auch sich selbst. Sie wird ein Pflegefall und schließlich sterben. Hannah leidet an Kinderdemenz.

  Hannah Vogel ist 10 Jahre alt. Sie leidet an Neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (kurz: NCL 2), der so genannten "Kinderdemenz".

Hannah Vogel ist 10 Jahre alt. Sie leidet an Neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (kurz: NCL 2), der so genannten "Kinderdemenz".

Hannah liebt es zu schaukeln und Trampolin zu springen, mit ihrem kleinen Bruder zu toben und herumzualbern. Sie ist eben ein neunjähriges Mädchen. Doch jeden Tag verliert Hannah ein Stück ihres Lebens, denn sie leidet an der seltenen unheilbaren Krankheit mit dem offiziellen Namen Neuronale Ceroid-Lipofuszinose (Typ 2), genannt: Kinderdemenz. Nur etwa 30 Kinder in Deutschland sind davon betroffen. Eine zugelassene Behandlung gibt es bisher nicht – jedoch Hoffnung: An der Uniklinik Hamburg wird zurzeit ein neues Medikament getestet, das das Fortschreiten der Erkrankung aufhalten könnte. An den laufenden klinischen Tests darf Hannah jedoch nicht teilnehmen, da die Studie zur Zeit ihrer Diagnose schon seit Monaten geschlossen war. "Das Medikament kann nicht gesund machen, aber es kann einen so gesund halten, wie man aktuell ist und eventuell sogar Verbesserungen herbeiführen", so Hannahs behandelnder Arzt Prof. Thorsten Marquardt, Experte für seltene Krankheiten.

 

Hannah wurde vor drei Jahren normal eingeschult. Sie lernte wie alle Kinder lesen und schreiben. Mittlerweile hat sie schon Probleme beim Sprechen und ihren Eltern fällt es immer häufiger schwer, sie zu verstehen. Lesen und schreiben kann sie gar nicht mehr. Hannah vergisst immer mehr. Erstmals fiel das beim Schwimmen lernen auf. Hannah machte das Seepferdchen-Abzeichen, doch im darauffolgenden Urlaub in Italien hatte sie das Schwimmen wieder verlernt und brauchte Schwimmflügel. Lange Zeit hatten sich ihre Eltern Stefanie und Michael Vogel darauf verlassen, was die Ärzte mutmaßten: Lernbehinderung, ADHS, ADS, Konzentrationsschwäche – so lauteten die Diagnosen für Hannahs Probleme. Das wollten die Vogels nicht mehr glauben. Im Februar erhielten sie die echte Diagnose, sie war niederschmetternd: Bei der Neuronalen Ceroid-Lipofuszinose, einer Stoffwechselkrankheit der Gehirnzellen, können die Zellen anfallende Abbauprodukte nicht abführen. Dafür fehlt ihnen ein wichtiges Protein. Die Abbauprodukte verbleiben in den Zellen und verschmutzen sie – bis sie schließlich absterben. Die betroffenen Kinder erblinden, sie verlernen das Sprechen und Laufen. Ihre Lebenserwartung ist gering.


Behandlung außerhalb der Studie ermöglichen

Ohne Behandlung wird Hannah bald sämtliche kognitiven und motorischen Fähigkeiten verlieren. "Das Laufen geht komplett verloren, das Sprechen auch, die Kontrolle über Darmfunktionen, das Sehvermögen – all das geht verloren, einfach alles, was das Kind einmal erworben hat, geht verloren, bis das Kind letztlich stirbt“, so Prof. Marquardt. Auch dem Arzt bleibt nicht mehr, als mit anzusehen, was die Krankheit anrichtet. "Sie können mit Sprachtherapie und Gymnastik fördern, um Dinge zu stabilisieren und aufzuhalten. Aber was man machen müsste, den fehlenden Stoff ihrer Gehirnzellen von außen zuzuführen, das können wir nicht tun."

Deshalb kämpfen Hannahs Eltern dafür, ihr Kind außerhalb der Studie mit dem Medikament behandeln zu lassen. "Ich möchte meine Tochter davor bewahren, dass sie blind wird, im Rollstuhl sitzt, ein Schwerstpflegefall wird und stirbt", erklärt Michael Vogel. Seit Monaten setzen die Vogels alle Hebel in Bewegung, um ihrer Tochter zu helfen, haben über eine Online-Petition fast 300.000 Unterschriften von Unterstützern gesammelt.

An der Universitätsklinik in Hamburg wurde den 24 Kindern, die an der Studie des Medikaments teilnehmen, eine Kapsel in den Kopf eingesetzt, über die der fehlende Stoff direkt ins Gehirn verabreicht wird – ein neurochirurgischer Eingriff nicht ohne Risiko für die jungen Patienten. Geht bei einer der Behandlungen etwas schief oder sind die Behandlungserfolge zu gering, sinkt die Chance, dass das Medikament zugelassen wird – zum Nachteil für zukünftige Patienten. Deshalb wurde auch Hannah von der Studie ausgeschlossen, ebenso wie der 17-jährige Benedict. Er erhielt vor acht Jahren die Diagnose NCL 2. Mittlerweile kann er nur noch über Kopfbewegungen kommunizieren. Als Benedict in Hannahs Alter war, ging es ihm noch gut, doch sein Zustand verschlechterte sich von Jahr zu Jahr. Als die Eltern 2013 von der Studie hörten, hatten sie für kurze Zeit Hoffnung für ihren Sohn, daran teilzunehmen zu können. Die Anforderungen an die Teilnehmer der klinischen Tests, das sogenannte Scoring, wurden jedoch kurz vor Studienbeginn heraufgesetzt.


Pharmaunternehmen sollten Auflagen gemacht werden

Hannahs Eltern versuchten mit BioMarin, dem Hersteller des Medikaments, persönlich ins Gespräch zu kommen – erfolglos. Der amerikanische Pharmahersteller weigert sich, das Medikament vor der offiziellen Zulassung an die Neunjährige und andere Patienten herauszugeben. In einem Pressestatement schreibt BioMarin:  (...) Da wir gegenüber allen Patienten mit NCL2 und deren Familien, eine ethische Verpflichtung haben, können wir in diesem frühen Stadium der Entwicklung keine individuellen Anfragen nach Therapie außerhalb von klinischen Studien gewähren.

Prof. Marquard hat den Pharmahersteller trotzdem darum gebeten, Hannah das Medikament in einem so genannten Einzel-Heilversuch geben zu dürfen. Er sagt: "Wenn man für seltene Krankheiten, die Kindern erst alles nehmen und sie letztlich umbringen, Medikamente entwickelt, dann ist das toll. Und kontrollierten Bedingungen Studien durchzuführen , ist auch löblich und erforderlich", so Marquardt. "Aber ich glaube, Hersteller, die sich auf diesem Feld bewegen, sollten sich Gedanken über die Kinder machen, die nicht an einer Studie teilnehmen können. Man könnte beispielsweise ein 'Compassionate Use Programm' zur Auflage machen und Ärzten die Möglichkeit zu einem Einzel-Heilversuch erleichtern." Rechtlich wäre das möglich, Thorsten Marquardt würde die Verantwortung dafür übernehmen, erklärt er. Denn er wisse was passiert, wenn Hannah keine Behandlung bekommt. Er habe genug Kinder gesehen und deren Verlauf der Krankheit – bis sie zum Tode führte. "Es ist unethisch nichts zu tun, und es ist eine einfache Entscheidung die Verantwortung zu übernehmen."

Für Hannas Eltern ist die Situation klar: Es gibt ein Medikament. Und es gibt einen Arzt, der es Hannah verabreichen würde. Deshalb werden sie nicht aufgeben.

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