Gentherapie

Mit Zell- und Gentherapien verbinden Wissenschaftler große Hoffnungen bei der Bekämpfung schwerer Erkrankungen. Ein Verbund aus Rostocker Medizinern und Pharmafirmen bekommt nun Fördergeld.

Wissenschaftlern ist es erstmals gelungen, einem blinden Menschen wieder zu Sehkraft zu verhelfen – wenn auch nur teilweise. Die Methode der sogenannten Optogenetik ist dabei bahnbrechend.

Die Verlosung des teuersten Medikaments der Welt, einer individuell gefertigten Gentherapie für todkranke Babys, hat viel Aufmerksamkeit geweckt: Pharmafirmen setzen auf personalisierte Medizin und brauchen dazu riesige Datenmengen. Auch vom Smartphone.

Hassan ist ein Schmetterlingskind. So nennt man Kinder, die an einer Form der Erbkrankheit Epidermolysis bullosa leiden. Ihre Haut ist so empfindlich wie die eines Schmetterlingsflügels. Durch die Krankheit ist die obere Hautschicht, die Epidermis, nur unzureichend in der darunterliegenden Hautschicht, der Dermis, verankert. Schon ein Händedruck kann dazu führen, dass die Haut Betroffener Blasen wirft und sich ablöst. Massive chronische Wunden sind die Folge. Das schränkt nicht nur die Lebensqualität enorm ein, es führt auch häufig zu Hautkrebs.
Mediziner haben Hassan von seiner lebensbedrohenden erblichen Hautkrankheit geheilt - mithilfe einer Gentherapie. Sie entnahmen dem damals sieben Jahre alten Hassan einige Hautzellen, schleusten im Labor eine gesunde Variante des bei ihm fehlerhaften Gens hinein und vermehrten im Anschluss die Zellen. Schließlich transplantierten sie die nachgezüchtete gesunde Haut auf fast die gesamte Körperfläche des Jungen. Er ist heute, knapp zwei Jahre nach dem Eingriff, weitgehend frei von Beschwerden. Wie gut es ihm geht, kann man in diesem Video sehen.

Der kleine Hassan leidet an einer schweren Hautkrankheit. Er droht zu sterben. In einem letzten Versuch transplantieren ihm Ärzte genetisch veränderte Haut. Die Geschichte einer Rettung.