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Optogenetik Dank neuer Gentherapie: Blinder Mann erlangt teilweise Sehkraft zurück

Nahaufnahme eines Auges eines Mannes
Durch eine Gentherapie konnte ein 58-jähriger Franzose wieder teilweise seine Sehkraft erlangen
© iStockphoto / Getty Images
Wissenschaftlern ist es erstmals gelungen, einem blinden Menschen wieder zu Sehkraft zu verhelfen – wenn auch nur teilweise. Die Methode der sogenannten Optogenetik ist dabei bahnbrechend.

Blindheit ist unter bestimmten Umständen oft unheilbar. Forschenden ist es aber mit einer neuen Methode gelungen, bei einem Mann die Sehkraft teilweise wiederherzustellen. Dabei wurden lichtfangende Proteine in einem Auge des Mannes aufgebaut, wie die Wissenschaftler:innen in einem Beitrag im Fachmagazin "Nature" schrieben, über das auch die Nachrichtenagentur AFP und die "New York Times" berichten. Es ist die erste veröffentlichte Studie zur Beschreibung des erfolgreichen Einsatzes dieser Behandlung. 13 Jahre Arbeit stecken in ihr.

Die als Optogenetik bekannte Technik, die in den letzten 20 Jahren auf dem Gebiet der Neurowissenschaften entwickelt wurde, beinhaltet die genetische Veränderung von Zellen, sodass sie lichtempfindlichere Proteine produzieren. In einigen Fällen von Blindheit, die als vererbte Photorezeptorerkrankungen bekannt sind, degenerieren lichtempfindliche Zellen in der Netzhaut, die Proteine verwenden, um dem Gehirn visuelle Informationen über den Sehnerv zu liefern, zunehmend. 

Proband konnte Gegenstände erkennen

Bei dem Patienten handelt es sich laut Medienberichten um einen 58-jährigen Mann aus Frankreich, der seit 40 Jahren unter dem Verlust der Sehkraft leidet.

Während der Behandlung wurden mehrfach Injektionen in sein Auge und eine mehrmonatige Stimulation mit einer Leuchtbrille vorgenommen. Diese verwandelte Bilder der visuellen Welt in Lichtimpulse, die in Echtzeit in die Netzhaut projiziert wurden.

In einer ersten klinischen Phase konnte das Sehvermögen des 58-Jährigen teilweise wiederhergestellt werden. Dadurch konnte er verschiedene auf einem Tisch vor ihm liegende Gegenstände erkennen, zählen, lokalisieren und berühren. Während der Tests konnte der Patient in 92 Prozent der Fälle ein Notizbuch auf einem Tisch vor sich lokalisieren und berühren, während er eine Spezialbrille trug, ohne die er die Aufgaben nicht ausführen konnte. Die volle Sehkraft konnte allerdings nicht wiederhergestellt werden. 

"Meilenstein" für Behandlung von Blindheit

Botond Roska vom Institut für Molekulare und Klinische Augenheilkunde Basel sagte, der Patient sei zunächst frustriert gewesen, da er selbst nach monatelangem Training mit der Brille keine Objekte wahrnehmen konnte. Dann hätte er plötzlich sehr aufgeregt berichtet, dass er wieder sehen könne, worüber er sich sehr freue, so Roska, Mitautorin Studie.

Jose-Alain Sahel, leitender Studienautor von der französischen Sorbonne-Universität und der University of Pittsburgh, sprach von einem Meilenstein und sagte, die Studie bestätige, dass es möglich sei, die Optogenetik zur Wiederherstellung des Sehvermögens beim Menschen einzusetzen.

"Wichtig ist, dass blinde Patienten mit verschiedenen Arten von neurodegenerativen Photorezeptorerkrankungen und einem funktionellen Sehnerv möglicherweise für die Behandlung infrage kommen", sagte er. Es werde jedoch einige Zeit dauern, bis diese Therapie den Patienten angeboten werden könne. 

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"Vor allem für Blinde eine große Leistung"

In früheren Studien war es Forschenden möglich, eine genetische Form der Blindheit zu behandeln, die als angeborene Leberamaurose bezeichnet wird, indem ein fehlerhaftes Gen repariert wurde, wie die "New York Times" weiter berichtet. Andere Formen der Blindheit könnten jedoch nicht so einfach behandelt werden, da die Betroffenen ihre Fotorezeptoren vollständig verlieren. "Sobald die Zellen tot sind, können Sie den Gendefekt nicht reparieren", so Sahel.

Ursprünglich entwickelten Forschende die Optogenetik, um die Funktionsweise des Gehirns zu untersuchen. "Bisher habe ich die Optogenetik in erster Linie als Werkzeug für Wissenschaftler angesehen, da sie von Tausenden von Menschen zur Untersuchung des Gehirns verwendet wird", sagte Ed Boyden, Neurowissenschaftler am M.I.T., der Pionier auf dem Gebiet der Optogenetik ist, der "New York Times". "Aber wenn sich die Optogenetik in der Klinik bewährt, wäre das äußerst aufregend."

"Aus wissenschaftlicher Sicht und vor allem für Blinde ist dies eine große Leistung", sagte Lucie Pellissier, Neurowissenschaftlerin an der Universität von Tours in Frankreich, die nicht an der Studie beteiligt war, der Zeitung.

Dr. Sahel und seine Kollegen gründeten eine Firma namens GenSight, um ihre Technik durch klinische Studien zu bringen, in der Hoffnung, dass sie von den Aufsichtsbehörden genehmigt wird. Eine andere Firma namens Vedere Bio, die von Novartis übernommen wurde, existiert bereits. Es wird allerdings weitere positive Ergebnisse aus klinischen Studien erfordern, bevor die Optogenetik zur Standardbehandlung für einige Formen der Blindheit werden kann.

Quellen: "Nature", Nachrichtenagentur AFP, (auf France24) "New York Times"

rw

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