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Pilotstudie: Parkinson-Patienten mit Gentherapie behandelt

Gene in den Körper einschleusen, um damit Krankheiten zu heilen - die Gentherapie ist eine große Hoffnung der Mediziner. Amerikanische Wissenschaftler melden nun erste Erfolge in einer Pilotstudie an zwölf Parkinson-Patienten. Doch die Studie ist mit Vorsicht zu betrachten.

US-Forscher haben erste Erfolge mit einer Gentherapie bei Parkinsonpatienten erzielt. In einer Pilotstudie schleusten sie zwölf Erkrankten ein Gen direkt in das Gehirn. Innerhalb von drei Monaten habe sich die Beweglichkeit der Probanden deutlich verbessert, schreiben die Mediziner um Matthew During und Michael Kaplitt von der Cornell University in New York im Fachjournal "Lancet". Die Verbesserungen hielten demnach bis zum Studienende nach insgesamt einem Jahr an.

Durch das eingeschleuste Gen normalisierte sich die zuvor überschießende Aktivität in der entsprechenden Hirnregion, ohne dass irgendwelche Nebenwirkungen auftraten, berichten die US-Mediziner. Gleichzeitig verbesserte sich ihren Angaben zufolge die Beweglichkeit der Probanden im Schnitt um 25 Prozent. Parkinson-Kranke können ihre Muskeln immer schlechter steuern. Sie leiden unter anderem unter Zittern, aber auch unter Bewegungsstarre, Trippelschritten und Schwierigkeiten beim Sprechen.

Placebo-Effekt nicht ausgeschlossen

Allerdings könne nicht ausgeschlossen werden, dass diese Verbesserung auf einem Placebo-Effekt beruhe, schreiben die Forscher. Frühere Versuche hatten große Scheineffekte bei Parkinson-Patienten gezeigt: Allein eine Operation am Schädel ohne substanziellen Eingriff verbesserte die Symptome.

Die Studie sei dazu entworfen worden, Sicherheit und prinzipielle Wirksamkeit der Therapie zu prüfen, betonen die Wissenschaftler. Alles weitere, etwa auch der Vergleich mit einer nur zum Schein behandelten Kontrollgruppe, müsse nun in größeren Studien genauer untersucht werden.

Genfähre direkt in den Subthalamus

Die typischen Bewegungsstörungen bei Parkinson entstehen, weil Nervenzellen im Gehirn absterben, die den Botenstoff Dopamin produzieren. Der dadurch entstehende Dopaminmangel beeinträchtigt eine ganze Reihe Hirnareale, darunter auch den für die Steuerung von Bewegungen zuständigen Subthalamus, der bei Parkinsonpatienten überaktiv wird. Verantwortlich dafür ist ein Mangel an einem zweiten Botenstoff namens GABA, der normalerweise die Aktivität der Nervenzellen bremst. Genau diesen Mangel nahmen die Forscher ins Visier. Dazu statteten sie ein harmloses Virus mit einem Gen aus, das den Bauplan für ein Enzym namens Glutamatdecarboxylase trägt. Dieser Stoff ist entscheidend für die Produktion von GABA.

Die beladene Genfähre wurde den Probanden dann direkt in den Subthalamus gespritzt, und zwar lediglich auf einer Seite ihres Gehirns. Dadurch, schreiben die Forscher, sei es möglich gewesen, die biologischen Vorgänge auf der behandelten Seite direkt mit denen auf der unbehandelten zu vergleichen.

Im Lauf der nächsten zwölf Monate kontrollierten die Wissenschaftler immer wieder die Aktivität im Gehirn und die motorischen Fähigkeiten ihrer Probanden. Das Ergebnis: Nach einer kurzen Anlaufphase, in der wohl das neue Gen eingebaut und aktiviert wurde, normalisierte sich der Stoffwechsel im Subthalamus. Gleichzeitig verbesserte sich die Beweglichkeit der Probanden - und zwar lediglich auf der Seite, die von der behandelten Hirnhälfte kontrolliert wurde. Nebenwirkungen wie Immunreaktionen oder Entzündungen habe es nicht gegeben, erklären die Forscher.

Noch viel Forschungsarbeit nötig

Die Arbeit sei ein wichtiger Schritt, um das Funktionieren der Gentherapie bei Parkinson zu zeigen, schreibt Jon Stoessl von der University of British Columbia in Kanada in einem "Lancet"-Kommentar. "Aber es muss noch viel Arbeit getan werden, bevor Neurologen und Neurowissenschaftler diese Therapie als effektive Methode ansehen werden." Selbst bei Erfolg einer größeren Studie werde es jedoch noch viele Jahre dauern, bis eine derartige Therapie allgemein verfügbar sei.

Finanziert wurde die Studie von der Firma Neurologix, die neuartige Therapien entwickelt und von During und ein weiterem Autor der Studie gegründet wurde. Zwei weitere Autoren sind Angestellte der Firma. Die übrigen sieben Autoren erklärten nach den Statuten des Fachjournals, kein finanzielles Interesse an der Studie zu haben.

DPA/DDP / DPA

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