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Gentherapie: Nahezu Blinder kann wieder sehen

Der 18-jährige Brite Stephen Howarth war nahezu blind. Dank einer Gentherapie kann er nun wieder alleine bei Nacht durch die Straßen gehen. Auch andere Forscher berichten zeitgleich von bahnbrechenden Erfolgen bei der Behandlung von erblicher Blindheit durch die Übertragung von Genen.

Verantwortlich für die Sehschwäche des Teenagers war ein defektes Gen in der Netzhaut. Die Rezeptoren, die das Licht im Auge erkennen und in Informationen für das Gehirn umwandeln, werden bei der vererbbaren Krankheit mit dem Namen Lebersche kongenitale Amaurose (LCA) immer weiter beschädigt. Vor dem Eingriff hat Howarth extrem schlecht gesehen, ganz besonders bei Nacht. Im Laufe der Zeit hätte er das Augenlicht komplett verloren, da es bislang keine effektive Behandlungsmöglichkeit gibt. Ärzte der University Colleges London und des Moorfields Eye Hospitals in London injizierten dem jungen Mann mit einer Nadel ein Virus mit dem gesunden Gen hinter die Netzhaut. Auf ähnliche Weise verhalfen Wissenschaftler der University of Pensilvania drei LCA-Patienten zu einer deutlich verbesserten Sehfähigkeit. Details der beiden Studien veröffentlichten die Forscher im Fachblatt "New England Journal of Medicine".

Für Howarth war diese Behandlung ein voller Erfolg. Nach mehreren Monaten war eine Besserung zu beobachten. Zuvor konnte er sich im Dunkeln nur sehr langsam und unsicher bewegen, selbst ein paar Schritte kosteten ihn Minuten. Allein extrem helles Licht von vorbeifahrenden Autos nahm er. Nach dem Eingriff war er sogar in der Lage, Bordsteine und Straßenmarkierungen zu erkennen. "Es ist eine kleine Veränderung, aber es macht einen großen Unterschied für mich", sagte Howarth.

Ärtze hoffen auf immer bessere Ergebnisse

Der junge Brite ist der dritte Patient, bei denen die Forscher aus London eine solche Therapie durchgeführt haben. Bei den anderen Patienten stellte sich keine Besserung ein, vielleicht hat die Behandlung jedoch das Fortschreiten der Erblindung gestoppt. Die Ärzte hoffen nun auf noch bessere Ergebnisse in der Zukunft. Daher sollen in einer weiteren Studie nun auch 8- bis 16-Jährigen behandelt werden. "Dies ist ein wichtiger Meilenstein und zeigt, dass Gentherapie wirken kann", sagt Studienleiter Robin Ali.

Fast zeitgleich berichtet eine Forschergruppe vom Kinderkrankenhaus in Philadelphia und dem Howard Hughes Medical Institut im "New England Journal of Medicine" von Erfolgen der Gentherapie. Bei drei jungen Erwachsenen konnten die Ärzte die Sehkraft teilweise wiederherstellen. Die Lichtempfindlichkeit sei gegenüber den unbehandelten Augen verdreifacht worden. "Die Patienten, die vorher eine Handbewegung wahrnehmen konnten, sind nach dem Eingriff in der Lage gewesen, Buchstaben auf einer Sehtafel zu lesen", sagte Albert Maguire, Ophtalmologie-Professor in Pennsylvania.

Gen-Transfer wird bereits seit 15 Jahren klinisch erprobt und gilt als sehr sicher. Durch die Einführung von Genen können Gendefekte oder krankhafte Mutationen eines Gens ausgeglichen werden. Bislang gibt es jedoch nur sehr wenige Beispiele therapeutischer Wirkungen. "Diese Ergebnisse sind für das gesamte Feld der Gentherapie wichtig", sagte Katherine High, einer der Studienleiterinnen, "und ein Fundament für alle zukünftigen Studien über Netzhauterkrankungen."

DPA/AFP / DPA
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