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Stammzellenforschung: Fortschritte bei der Behandlung von Erbkrankheiten

Beim Einsatz von Stammzellen zur künftigen Behandlung von Erbkrankheiten sind britische Forscher einen Schritt weiter gekommen.

Wissenschaftler um Allan Bradley vom Wellcome Trust Sanger Institute in Hinxton nutzten sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen), die aus Hautzellen von Patienten mit einer Stoffwechselerkrankung gewonnen wurden. Diese wandelten sie zu leberzellartigen Zellen um. Die Forscher veränderten zudem das für die Krankheit verantwortliche Gen mittels zweier bekannter Verfahren, berichten sie im Fachjournal "Nature". Die so "geheilten" menschlichen Leberzellen setzten sie Mäusen mit der Stoffwechselerkrankung ein.

Bei der Erbkrankheit handelt es sich um eine Stoffwechselkrankheit namens Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. Sie tritt bei einer Mutation in einem einzigen Gen auf (monogenetische Erkrankung). Beide Kopien des betreffenden Gens im Patienten müssen verändert sein, damit es zur Erkrankung kommt. Laut Autoren trifft die Krankheit einen von 2000 Menschen nordeuropäischer Abstammung und kann zu einer Leberzirrhose führen, was eine Lebertransplantation nötig machen kann.

Bradley und Kollegen verwendeten für die Genmanipulationen ein sogenanntes springendes Gen (Transposon) sowie Zinkfingernukleasen. Für die Gewinnung von iPS-Zellen wurden Hautzellen von drei Patienten mit der Stoffwechselkrankheit entnommen. Solche Stammzellen gelten als ethisch unbedenkliche Alternative zu embryonalen Stammzellen, weil sie nicht aus Embryonen gewonnen werden. Sie sollen künftig einmal in Zelltherapien bei einer Reihe von Krankheiten zum Einsatz kommen.

Weil sich in den Mäusen infolge des Eingriffs - anders als bei ähnlichen Versuchen - keine Tumorzellen bildeten, sehen die Studienautoren eine Möglichkeit, mit der Methode bei der Behandlung monogenetischer Erkrankungen weiterzukommen. Die menschlichen Zellen integrierten sich anscheinend in das Lebergewebe der Mäuse und übernahmen ihre Funktion dort. Allerdings enthielten die veränderten iPS-Zellen Mutationen im Erbgut, deren Bedeutung näher untersucht werden müsse, schreiben Bradley und Kollegen.

DPA / DPA

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