HOME

Pharma-Firmen verweigern Medikament: Hannahs Eltern und ihr verzweifelter Kampf für das Leben ihrer todkranken Tochter

Die zehnjährige Hannah Vogel leidet an einer seltenen Krankheit. Seit Monaten kämpfen ihre  Eltern um das einzige potenzielle Heilmittel - und werden immer wieder von Pharmafirmen abgewiesen.

Von Anette Lache, Michael Streck und Bernhard Albrecht

Der Tag, der Hoffnung bringen sollte, ist grau und kalt. Für Michael Vogel begann er morgens um fünf in Greiling, Bayern. Er stieg ins Auto, dann in München ins Flugzeug nach London. Dort traf er Neil Scott. Die beiden sangen früher gemeinsam im Männerchor, als Scott noch in Bayern lebte und Michael Vogel noch der Sinn nach Singen stand. Nun warten sie im Dauerregen vor dem Hochhaus der Großbank J. P. Morgan und halten ein Transparent hoch: "Dear Biomarin. Save our daughter Hannah and the other Children now“. Liebes Biomarin, rettet unsere Tochter Hannah und die anderen Kinder jetzt.

Es ist ein Hilferuf, ein vielleicht letzter Versuch.

Die kurze Version der Geschichte hinter diesem Transparent geht so: Hannah ist zehn Jahre alt und sterbenskrank. Biomarin ist eine amerikanische Pharmafirma und hat ein Medikament entwickelt, das Hannah und anderen betroffenen Kindern das Leben retten oder zumindest verlängern könnte. Der Wirkstoff wird noch getestet, bisherige Ergebnisse sind sehr vielversprechend. Aber Biomarin weigert sich, ihn Hannah zu geben.

Drinnen, in der Bank, läuft eine Konferenz über globale Gesundheit; es heißt, Vertreter von Biomarin seien dort, um Investoren zu werben. Vogel sagt: "Das ist das Problem. Es geht um Geld. Und weniger um Menschen." Frauen kommen aus der Bank und erkundigen sich nach dem Fall. Die Leute von Biomarin kommen nicht. Tags darauf wiederholt sich das Ganze. Fortsetzung der Konferenz, wieder eine Bank, Meryll Lynch. Wieder stehen Michael Vogel und sein Freund Neil mit dem Transparent davor. Drinnen sind tatsächlich die Emissäre der Firma. Der Vizepräsident Dan Spiegelman spricht: "Wir waren in diesem Jahr sehr effizient. Wir verkaufen Produkte in 57 Länder." Er erzählt von Erfolgen und guten Testergebnissen. Und redet, ausgerechnet, ausführlich über jenes Medikament, das Hannah helfen könnte. Und das sie nicht bekommt.

Es ist bizarr. Drinnen spricht Dan Spiegelman über die Hoffnung. Draußen steht Michael Vogel und wünscht sich nichts sehnlicher als Hoffnung für seine Tochter. Vielleicht haben die Biomarin-Leute den Hilfeschrei gesehen, blaue Schrift auf weißem Tuch. Sie müssten blind sein, wenn nicht. Aber sie suchen nicht das Gespräch. Das Gespräch suchen Passanten und Bankmitarbeiter. Vogel drückt ihnen das Flugblatt in die Hand, Scott übersetzt, und die Leute versprechen, eine Onlinepetition zu unterschreiben. Vogel sagt: "Die Alternative ist, nichts zu tun.“ Und tatenlos der Tochter beim Sterben zuzuschauen. Am nächsten Tag fliegt der 42-Jährige zurück nach Bayern. Und Dan Spiegelman nach Kalifornien. Sie waren einander sehr nah. Aber sie kamen nicht zusammen.

"Bin ich ein behindertes Kind?"

Hannah lebt mit ihren Eltern und ihrem Bruder in Greiling, einem Dorf bei Bad Tölz. Ein bayerisches Bullerbü, wo die Kinder gemeinsam durch die Wiesen streunen und die Welt entdecken. Hannah kann nicht mehr mitspielen. Die Zehnjährige leidet an einer seltenen, tödlich verlaufenden Stoffwechselerkrankung. NCL, Neuronale Ceroid-Lipofuszinose, ist die medizinische Bezeichnung für die Demenzerkrankung. Während andere Kinder dazulernen, entwickelt Hannah sich zurück. Vieles, was sie konnte, hat sie wieder vergessen: lesen, rechnen, schreiben. Mit sechs hatte sie das Seepferdchen, nun braucht sie wieder Schwimmflügel. Mit acht stellte sie selbst fest: „Mama, ich kann gar nichts mehr.“ Mit neun fragte sie: „Bin ich ein behindertes Kind?“

Hannah ist ein behindertes Kind. Die Krankheit wird sie zu einem schwerbehinderten Kind machen, sie schließlich umbringen, wenn keine Hilfe kommt. NCL lässt Neuronen im Gehirn und im gesamten zentralen Nervensystem absterben. Rund 700 Kinder in Deutschland leiden an 14 verschiedenen Formen, etwa 30 an Hannahs: "NCL2“. Ursache ist immer ein winziger Defekt im Erbgut. Nur wenn beide Eltern jeweils ein gesundes und ein krankes Gen besitzen und jeweils das defekte Gen an ihr Kind vererben, wird es krank.

Das einzige Mittel, das diese Krankheit bremsen könnte, ist so neu, dass es noch nicht auf dem Markt ist. Es heißt BMN 190 Cerliponase Alfa und wird in einer Studie getestet, an 24 Kindern zwischen drei und 16 Jahren, zwölf von ihnen am Hamburger Universitätsklinikum. Hannah gehört nicht dazu. Als die Diagnose gestellt wurde, waren alle Plätze vergeben.

Wie bei vielen NCL-Kindern blieb die Krankheit auch bei Hannah lange unentdeckt. Die ersten Jahre dachten die Eltern, sie Logopädin, er Holzbildhauer, ihr Kind sei gesund, spreche mit drei Jahren nur etwas weniger als Gleichaltrige. Die Eltern führten das auf eine chronische Mittelohrentzündung zurück. Ein halbes Jahr später fiel ihnen auf, dass Hannah immer schlechter malte: "Bis vier machte sie das genauso schön wie die anderen, dann konnte sie nicht mehr mithalten. Es waren wohl die ersten Symptome der Krankheit“, sagt Stefanie Vogel. Der typische Krankheitsbeginn dieser "spätinfantilen“ NCL ist das dritte Lebensjahr.

Hannah entwickelt sich zurück

Als Hannah sechs war, vermuteten die Ärzte ADHS bei ihr, eine Aufmerksamkeits- und Wahrnehmungsstörung. Die Eltern gingen weiter mit ihr zu Kinderärzten, Augenärzten, zu einem Kinderpsychologen und einem Neuropädiater. "Aber niemand kam darauf, dass eine ernsthafte Erkrankung die Ursache dafür sein könnte", sagt Michael Vogel. Die Eltern entschieden, Hannah auf eine Montessori-Schule zu schicken. Dort lernte sie lesen, schreiben und rechnen – um es fast genauso schnell wieder zu verlernen. Am Ende der ersten Klasse konnte sie nicht mehr rechnen, und ihre Schrift wurde krakeliger.

Im Münchner Kbo-Kinderzentrum, spezialisiert auf die frühe Diagnostik und Therapie von Entwicklungsstörungen, äußerten die Ärzte den Verdacht, Hannah könnte an der seltenen Kinderdemenz leiden. Nach Bluttest, Kernspintomogramm und Hirnstrommessung war klar: Hannah hat NCL. Das war am 5. Februar dieses Jahres. "Ich dachte im ersten Moment nur: Es muss doch irgendetwas geben, was diese Krankheit stoppt", sagt Michael Vogel. "Als Vater willst du dein Kind retten. Da kann man nicht einfach Frieden schließen mit solch einer Diagnose."

Nach dem ersten Schock trafen die Vogels zwei Entscheidungen: Mit Hannah möglichst viel schöne Tage zu erleben. Und ihr Schicksal nicht einfach hinzunehmen. Ein Freund vermittelte ihnen den Kontakt zu Thorsten Marquardt, der an der Uniklinik Münster die Ambulanz für angeborene Stoffwechselerkrankungen leitet. Von ihm hörten sie erstmals von dem neuen Medikament. Marquardt war es auch, der den ersten Brief an Biomarin schrieb. Als Arzt wäre er berechtigt, einen "individuellen Heilversuch" vorzunehmen und dazu nicht marktreife Arzneien zu verwenden. Doch ohne freiwillige Mithilfe des Herstellers hat er keine Möglichkeit, das Medikament zu beschaffen. Marquardt bekam eine Absage. Und Familie Vogel, die daraufhin mit Schreiben, Petitionen und einem wachsenden Unterstützerkreis um das Einlenken der Firma warb, ebenso.

Auch Hannahs Arzt kämpfte bislang vergebens

Öffentlich begründet Biomarin die Weigerung so: "Da wir gegenüber allen Patienten mit NCL2 und deren Familien, die auch mit größter Dringlichkeit auf neue therapeutische Optionen warten, eine ethische Verpflichtung haben, können wir in diesem frühen Stadium der Entwicklung keine individuellen Anfragen nach Therapie außerhalb von klinischen Studien gewähren ... Obwohl uns ermutigende erste Daten vorliegen, verfügen wir gegenwärtig noch über keine belastbare wissenschaftliche Evidenz hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit der Substanz bei Kindern mit NCL2."

Investoren gegenüber herrscht ein anderer Ton: Im April hatte die Firma den Erfolg des Medikaments im Rahmen der klinischen Studie gefeiert. Henry Fuchs, Biomarins medizinischer Chefentwickler, sagte: "Die vorläufigen Daten von Januar (2015) übertreffen bei Weitem unsere internen Erwartungen." Dieser Enthusiasmus hält an. Im selben Sinne äußerte sich Biomarin-Vizepräsident Spiegelman vergangene Woche in London. Ebenso konstant ist allerdings die Kompromisslosigkeit gegenüber den Bitten der Vogels und ihres Arztes Marquardt: Dessen wiederholte Versuche, mit dem Unternehmen in direkten Kontakt zu treten, schlugen fehl. Deshalb wandte sich der Mediziner jetzt in einem geharnischten Brief an den Biomarin-Vorstandsvorsitzenden Jean Jaques Bienaimé: "Sie verdienen Ihr Geld mit Kindern, die tödliche Erkrankungen haben. Das verpflichtet Sie, auch an diejenigen zu denken, die nicht an Studien teilnehmen können. Davor können Sie nicht davonlaufen."

"Sie hat noch viel Freude am Leben"

Hannah sei ein besonderer Fall, sagt Marquardt. Ihre Krankheit habe deutlich später begonnen und schreite langsamer fort als bei anderen Kindern. "Sie hat immer noch viel Freude am Leben." Hannah erinnere ihn an eine andere Patientin mit einer seltenen Stoffwechselerkrankung, die im Jahr 2004 schon blind, taub und vom Tode bedroht gewesen sei. Das rettende Medikament habe der Hersteller Genzyme-Biomarin, ein früheres Joint Venture von Biomarin, am Ende langer Diskussionen zur Verfügung gestellt. "Dieses Mädchen ist heute 18 Jahre alt, sie hört wieder und ist voller Lebensfreude."

Seit Mai besucht Hannah eine Förderschule. "Zum ersten Mal geht sie gerne in die Schule, sie ist glücklich dort“, sagt Stefanie Vogel. Die Eltern verbringen viel Zeit mit Hannah; die Mutter hat die Arbeit in ihrer Praxis reduziert, der Vater nimmt weniger Aufträge an. „Bis heute gibt es zwar Momente, in denen ich dieses Schicksal nicht annehmen kann“, sagt Stefanie Vogel. „Aber es gibt auch wieder viele glückliche Momente in unserer Familie, trotz der schweren Krankheit.“ Am Anfang habe Hannah viel vom Verlauf ihrer Krankheit mitbekommen, sagt die 39-Jährige. "Sie hat oft gefragt: ‚Was ist mit mir? Warum kann ich das nicht mehr? Jetzt sehe ich, dass die Demenz anstrengend ist für sie. Manchmal wird sie aggressiv, wenn sie merkt, dass ihr die Situation aus den Händen gleitet." Inzwischen haben Stefanie und Michael Vogel auch Hannahs kleinen Bruder Jonathan untersuchen lassen. Wenigstens er ist gesund.

Wissenscommunity

Von:

Anette Lache und