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Gentherapie: Ärzte heilen todkrankes Baby

Ein bis jetzt nur an Mäusen erprobtes Medikament hat einem australischen Baby das Leben gerettet. Das Kind litt unter einem sehr seltenen, angeborenen Stoffwechselleiden. Die Gentherapie könne Kindern auf der ganzen Welt helfen, hoffen Mediziner.

Eine bis jetzt nur an Mäusen getestete Medizin hat einem Baby in Australien das Leben gerettet

Eine bis jetzt nur an Mäusen getestete Medizin hat einem Baby in Australien das Leben gerettet

In Australien haben Ärzte ein an einer tödlichen Erbkrankheit leidendes Baby mit einem Medikament gerettet, das zuvor in Deutschland nur an Mäusen getestet wurde. Wie die Mediziner am Donnerstag in Melbourne mitteilten, litt das heute 18 Monate alte Mädchen, das unter dem Namen "Baby Z" bekannt wurde, unter einem sehr seltenen, angeborenen Stoffwechselleiden, der sogenannten Molybdän-Cofaktor-Defizienz. Die Erbkrankheit löst giftige Sulfit-Ablagerungen im Gehirn aus, was zu Krämpfen, Hirnschädigungen und meist schon im Kindesalter zum Tode führt.

Bei "Baby Z" waren nach Angaben der Ärzte schon 60 Stunden nach der Geburt im Mai 2008 die ersten Krämpfe aufgetreten. Die Familie habe die Wahl zwischen einer mutigen Entscheidung und dem sicheren Tod des Mädchens gehabt, sagte die Mutter, deren Name aus rechtlichen Gründen nicht genannt wurde: "Wir haben uns für Mut entschieden." Die behandelnden Ärzte in Melbourne kontaktierten daraufhin den deutschen Wissenschaftler Günter Schwarz, der eine neuartige Gentherapie gegen die Stoffwechselkrankheit erfolgreich an Mäusen getestet hatte.

"Sie ist ein absolutes Wunder"

Biochemiker Schwarz schickte seinen gesamten Vorrrat an dem neuartigen Wirkstoff von Köln nach Australien, wo innerhalb von zwei Wochen die Zustimmung des Krankenhauses und der Justiz zu der neuartigen Behandlung eingeholt wurde, wie der Arzt Alex Veldman berichtete. Normalerweise dauere so etwas mehrere Jahre. Schon wenige Stunden nach der ersten Behandlung ging es "Baby Z" deutlich besser: Der Sulfit-Spiegel im Körper des Mädchens ging um mehr als zwei Drittel zurück. Nach drei Wochen waren auch die Krämpfe zu 90 Prozent verschwunden.

"Jetzt schauen wir sie an und sie ist ein absolutes Wunder", sagte die Mutter. Zwar wird "Baby Z" das Medikament sein Leben lang einnehmen müssen, und wegen der frühen Hirnschädigungen entwickelt sich das Mädchen langsamer als andere Kinder. Mittlerweile habe ihre Tochter aber angefangen zu sprechen und sei auch körperlich aktiv, berichtete die Mutter. "Es wird jeden Tag besser und besser." Die Gentherapie habe das Potenzial, auf der ganzen Welt Leben zu retten, sagte der Mediziner Veldmann. Nach Angaben der Ärzte wird in Deutschland bereits ein zweites Kind, "Baby P", mit dem Medikament behandelt.

AFP / AFP

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